ผลลัพธ์แรกของการทดลองระยะที่ 1/2 เกี่ยวข้องกับการถ่ายเซลล์ที่มีการแก้ไขยีนอย่างปลอดภัย ซึ่งจะแยกความแตกต่างเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวภายใน 42 วันหลังการฉีด นักวิจัยตั้งทฤษฎีว่าผู้ป่วยจะต้องใช้เคมีบำบัดน้อยลงเพื่อเตรียมไขกระดูกให้พร้อมรับการถ่ายเลือดเมื่อเซลล์ของตัวเองถูกใช้งาน ดังนั้นจึงให้เพียง 25% ของยาบูซัลแฟนเต็มขนาดเท่านั้น ผลลัพธ์ที่สองคือการสร้าง T-cell ขึ้นใหม่ใน 12 เดือน ซึ่งเป็นการวัดความแข็งแรงของระบบภูมิคุ้มกัน ผู้ป่วยทั้ง 10 รายได้รับการเปลี่ยนถ่ายอย่างปลอดภัยด้วยสเต็มเซลล์ที่แก้ไขยีนของตนเอง ซึ่ง ยีนบำบัด ทำให้เกิดเซลล์เม็ดเลือดส่วนปลายที่ได้รับการแก้ไขภายใน 42 วัน ทั้ง 10 รายมีการเติบโตของทีเซลล์และบีเซลล์ของตัวเองภายในเวลา 12 สัปดาห์ และสี่ในเก้าราย (ไม่รวมผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาครั้งที่สอง) ได้รับการสร้างภูมิคุ้มกันของทีเซลล์เต็มรูปแบบภายในเวลา 12 เดือน สี่ในเก้าคนยังมีภูมิคุ้มกันบีเซลล์เต็มที่ภายใน 24 เดือน ทำให้หยุดการเปลี่ยนอิมมูโนโกลบูลินและรับการฉีดวัคซีนมาตรฐานในวัยเด็กได้ ผู้ป่วยอีก 3 รายซึ่งติดตามมาน้อยกว่า 24 เดือน มีพัฒนาการของบีเซลล์ที่มีแนวโน้มดีเมื่อเทียบกับผลลัพธ์ก่อนหน้านี้สำหรับผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายโดยผู้บริจาค